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Zur Behandlung von Krankheiten , die durch einen Gendefekt hervorgerufen werden, muß ein funktionsfähiges Gen in eine Zelle eingefügt werden, bei der dieses Gen aktiv ist. Bei solchen Experimenten werden grundsätzlich keine Veränderungen an Zellen der Keimbahn vorgenommen. Das bedeutet, das die Veränderung mit dem Individuum stirbt.
Wesentliche Vorraussetzung für den Erfolg von solchen Gentherpien ist der selektive Gentransfer. Das gesunde Gen muß in spezifische Zellen gebracht werden, damit es das dortige kranke Gen ersetzten kann. Dazu dienen Viren. Je nach Art des Virus infiziert er nur bestimmte Körperzellen und es lassen sich Fremdgene in seine Erbsubstanz einbauen.
Zum Transport der gewünschten genetischen Information werden sog. rekombinante Retroviren benutzt. Diese Viren koppeln mit der Zellmembran und synthetisieren dann ein Protein das als 'Reverse-Transkriptase' bezeichnet wird. Dieses Protein bewirkt, das die Viren-RNA zu einer Doppelstrang-DNA umgebaut wird.
(G.M.S. S.42)
Danach integriert der Virus sein eigenes Genom + das Fremdgen. Der Lebenszyklus des Virus endet hier, da sein Genom gentechnisch auf ein Minimum reduziert und so konstruiert wurde, das keine Nachkommenviren entstehen können. Somit ist die gewünschte DNA-Sequenz in die Zelle gelangt und kann dort nun verwendet werden. Ein großes Problem ist jedoch die Tatsache, das Retroviren nur Zellen infizieren die noch teilungsaktiv sind. Die meisten hochdifferenzierten Zellen aber, teilen sich nur ncoh selten.
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